تحقيقات و آزمايشات باليني گاهي اوقات براي چندين دهه قبل از اينكه دارو به بيماران برسد طول مي كشد و بسياري از مواد به سادگي آن را نمي سازند. اثرات نامطلوب و جانبي يا دلايل اقتصادي مي تواند يك شبه به كل فرآيند تحقيق پايان دهد.
زماني كه تعداد بيماران تحت تاثير يك بيماري در سطح جهاني به هزاران يا حتي صدها نفر اندازه‌گيري شود، بار اقتصادي تحقيق بر قيمت درمان منعكس مي‌شود - به اعداد نجومي مي‌رسد. اين مقاله فهرستي از 10 درمان گران قيمت براي هر بيمار در جهان است.
جهت مشاهده و خريد انواع تجهيزات آزمايشگاهي كليك كنيد
10. اسپينرازا (API Nursinersen)
Nusinersen (با نام تجاري Spinraza) بيماري معروف به آتروفي عضلاني نخاعي (SMA) را درمان مي كند. SMA به دليل جهش در كروموزوم پنجم (5q) رخ مي دهد كه با آتروفي پيشرونده عضلاني مشخص مي شود كه معمولاً اندكي پس از تولد شروع مي شود (اگرچه برخي از اشكال بيماري دير شروع مي شوند). اين دارو در ويال هاي 12 ميلي گرمي به عنوان محلول تزريقي عرضه مي شود.
مستقيماً توسط پرسنل آموزش ديده به ستون فقرات داده مي شود. اولين دوز پس از تشخيص تجويز مي شود و سپس يك ويال در 2، 4 و 9 هفته پس از اولين دوز تجويز مي شود. پس از آن، يك دوز نگهدارنده هر 4 ماه يك بار تا زماني كه بيمار از آن سود مي برد، تجويز مي شود.
هزينه سالانه درمان 375000 دلار (750000 دلار در سال اول) است.
سازنده: Biogen، شركت بيوتكنولوژي چند مليتي آمريكايي.
9. لوميزيم (API Algluغير مجاز مي باشدidase alfa)
اين دارو براي درمان بيماري پومپ (اختلال نادر و ارثي) استفاده مي شود. اين بيماري با تجمع گليكوژن در سراسر بدن مشخص مي شود كه در نهايت منجر به اختلال در عملكرد اندام هاي آسيب ديده (عمدتاً عضلات و كبد) مي شود.
اين بيماري از هر 40000 نفر در ايالات متحده يك نفر را مبتلا مي كند. اين دارو به صورت انفوزيون داخل وريدي، 20 ميلي گرم به ازاي هر كيلوگرم توده بدن، هر دو هفته يكبار تجويز مي شود. اين دارو در ويال هاي 50 ميلي گرمي با قيمت 870 دلار عرضه مي شود.
حداقل هزينه ساليانه درمان 520000 دلار است (و مي تواند تا 625000 دلار افزايش يابد).
سازنده: Sanofi Genzyme، MA، ايالات متحده.
8. الاپراس (API Idursulfase)
اين دارو براي درمان يك بيماري نادر ارثي كه فقط مردان را تحت تأثير قرار مي دهد - سندرم هانتر استفاده مي شود. به دليل ناتواني در تجزيه محصولات جانبي متابوليك خاص، آنها در سراسر بدن تجمع مي يابند كه باعث مشكلات راه رفتن و تنفس مي شود.
بدون درمان، علائم با گذشت زمان شديدتر مي شوند. دوز به وزن بدن بيمار (0.5mg/kg) بستگي دارد و دارو هر هفته از طريق انفوزيون داخل وريدي آهسته تجويز مي شود.
قيمت هر ويال (6 ميلي گرم) 4215 دلار است و درمان سالانه براي كودكي با وزن 35 كيلوگرم 657 هزار دلار است.
سازنده: شاير، يك شركت بيوتكنولوژي از ايرلند.
جهت مشاهده و خريد انواع يخچال آزمايشگاهي كليك كنيد
7. برينورا (API Cerliponase alfa)
Brineura براي درمان بيماري CLN2 (بيماري ليپوفوسسينوزيس سروئيد عصبي نوع 2)، يك اختلال نادر كه باعث آسيب پيشرونده مغزي مي شود، استفاده مي شود. اين دارو هر دو هفته يكبار از طريق دستگاه مخصوصي كه از قسمت بيروني جمجمه به ناحيه تزريق (داخل مغز) كشيده مي شود، تحويل داده مي شود. درمان تا زماني كه بيمار از آن سود مي برد ادامه دارد.
هزينه سالانه درمان به 700000 دلار مي رسد.
سازنده: شركت داروسازي مستقر در ايالات متحده BioMarin Pharmaceutical Inc.
6. Soliris (API Eculizumab)
Eculizumab (با نام تجاري Soliris) دارويي است كه براي درمان گروه نادري از بيماري‌هايي كه گلبول‌هاي قرمز خون را تحت تأثير قرار مي‌دهند استفاده مي‌شود. اين در ويال ها به عنوان محلولي براي انفوزيون داخل وريدي عرضه مي شود.
دوز به مرحله درمان (اوليه يا نگهدارنده) و توده بدن بيمار بستگي دارد، بنابراين ممكن است از يك بار در هفته تا يك بار در هر سه هفته تجويز شود.
هزينه هر ويال 6830 دلار است و بسته به نشانه، هزينه سالانه مي تواند تا 700000 دلار برسد.
سازنده: Alexion Pharmaceuticals Inc. USA
5. Carbaglu (API Carglumic acid)
Carbaglu براي درمان بيماران مبتلا به سطوح بالاي آمونياك در خون استفاده مي شود. ناحيه نشانه به تعداد انگشت شماري از اختلالات نادر خلاصه مي شود، بنابراين تعداد بيماراني كه براي اين نوع درمان نشان داده شده اند كم است. دوز از 100 ميلي گرم تا 250 ميلي گرم به ازاي هر كيلوگرم توده بدن، در روز متغير است.
قيمت 5 قرص (هر كدام حاوي 200 ميلي گرم ماده فعال) حدود 1040 دلار است، و بسته به شدت بيماري، هزينه درمان سالانه مي تواند تا 790،000 دلار افزايش يابد (اگرچه، معمولاً نزديك به نيمي از اين قيمت است).
سازنده: Recordati، شركت داروسازي ايتاليايي.
جهت مشاهده و خريد انواع فريزر آزمايشگاهي كليك كنيد
4. Ravicti (API گليسرول فنيل بوتيرات)
اين دارو براي درمان بيماران مبتلا به اختلالات چرخه اوره (UCDs) استفاده مي شود. جداي از دوز و ديناميك مصرف دقيقاً تعريف شده، بيماراني كه از UCD رنج مي‌برند بايد از يك رژيم غذايي دقيق پيروي كنند.
Ravicti به صورت محلول خوراكي در ويال هاي 25 ميلي ليتري با قيمت هر ويال 5016 دلار عرضه مي شود. سطح بدن و سن بيمار دوز را تعيين مي كند، بنابراين هزينه سالانه درمان مي تواند تا 794000 دلار برسد.
سازنده: شركت داروسازي Horizon Pharma GmbH آلمان.
3. Luxturna (API Voretigene neparvovec)
Luxturna بزرگسالان و كودكان مبتلا به نوع خاصي از ديستروفي شبكيه (جهش در ژن RPE65) را درمان مي كند. اين دارو به صورت تزريق داخل چشمي پس از چند روز آماده سازي (داروهاي سركوب كننده سيستم ايمني كه احتمال دفع دارو توسط بدن بيمار را كاهش مي دهد) داده مي شود. استفاده از دارو در يك محيط بيمارستاني بسيار قابل كنترل توسط جراح چشم با تجربه انجام مي شود.
اين يك درمان يكبار مصرف با برچسب قيمت 850000 دلار است.
سازنده: Novartis، سوئيس.
2. گلايبرا (API Alipogene tiparvovec)
گلايبرا يك ژن درماني بود كه براي درمان يك اختلال كشنده نادر به نام كمبود ليپوپروتئين ليپاز طراحي شده بود. درمان شامل 60 تزريق عضلاني بود كه در يك جلسه انجام مي شد (اثر درماني حداقل 10 سال در نظر گرفته شده بود).
گلايبرا كه به عنوان "داروي ميليون دلاري" شناخته مي شود، به سرعت بدنامي مردم اروپا را به دست آورد. دو سال پس از تاييد در اروپا، سازنده آن را از بازار حذف كرد. تا سال 2018، تنها 31 بيمار در سراسر جهان اين درمان را دريافت كردند و سازنده آن (UniQure) ديگر هيچ برنامه اي براي فروش در آمريكاي شمالي ندارد. اين دارو يادآوري تلخ براي شركت هاي داروسازي است كه چگونه دهه ها تحقيق مي تواند منجر به شكست تجاري شود.
جهت مشاهده و خريد انواع اتوكلاو آزمايشگاهي كليك كنيد
1. Zolgensma (API Onasemnogene abeparvovec-xioi)
در ماه مه 2019، FDA ژن درماني جديد را براي SMA تاييد كرد و با قيمت 2,125,000 دلار، گران ترين دارويي است كه جهان تا كنون ديده است. اين دارو به شكل سوسپانسيون براي انفوزيون داخل وريدي است و كودكان زير 2 سال مبتلا به SMA را هدف قرار مي دهد، از جمله آنهايي كه هنوز علائم را نشان نمي دهند (تشخيص از طريق آزمايش ژنتيكي انجام مي شود).
اين درمان يكبار مصرف است، و اين استدلالي است كه چنين قيمت بالايي را توجيه مي كند - در مقايسه با تنها رقيب موجود در بازار - اسپينرازا Biogen's, Zolgensma يك درمان قطعي براي اين بيماري ارائه مي دهد. با در نظر گرفتن شواهد تحقيقات باليني جمع آوري شده تاكنون، ممكن است در آينده به يك درمان استاندارد براي SMA تبديل شود.
اين يك درمان يكبار مصرف با برچسب قيمت 2,125,000 دلار است.
سازنده: Novartis، سوئيس.
- شنبه ۱۱ دی ۰۰ ۱۹:۳۱
- ۳۰ بازديد
- ۰ نظر